granizo
Se espera que un comité asesor del Departamento de Salud y Servicios Humanos de EE. UU. vote este otoño sobre si recomendar que los recién nacidos sean examinados para detectar distrofia muscular de Duchenne o DMD.
El Comité Asesor sobre Trastornos Hereditarios en Recién Nacidos y Está previsto que Children se reúna el 14 y 15 de noviembre para decidir si se agrega DMD al Panel de detección uniforme recomendado por el HHS para recién nacidos. según Endpoints Newsque citó el Proyecto Parental sobre Distrofia Muscular, o PPMD.
El grupo de padres, junto con la Asociación de Distrofia Muscular, ha solicitado que el comité retrase la votación sobre el tema hasta más adelante en el año, ya que se espera que haya evidencia adicional disponible «en un futuro cercano». El comité del HHS votó el jueves para retrasar su decisión hasta por un año. dijo PPMD en su sitio web.
Los defensores de la detección temprana de la DMD sostienen que el diagnóstico y la intervención tempranos pueden ayudar a mejorar los resultados de los pacientes.
La DMD se ha convertido en los últimos años en un área popular para el desarrollo de fármacos. Las empresas con terapias para DMD en el mercado o en desarrollo incluyen Sarepta (NASDAQ:SRPT), Pfizer (PFE), Catalizador (NASDAQ:CPRX), Edgewise Therapeutics (EWTX), Satellos (OTC:MSCLF), PepGen (PEPG), Entrada (TRDA), Dyne Therapeutics (DYN), Regenxbio (RGNX), Wave Life Sciences (WVE), Vertex Pharmaceuticals (VRTX), Solid Biosciences (SLDB), Capricor (CAPR), PTC Therapeutics (PTCT), Avidity (RNA) y Roche (OTCQX:RHHBY).