Cuando no se trata de esclerosis múltiple El caso de la neuromielitis óptica

Durante mucho tiempo, algunas patologías raras que afectan al sistema inmunológico se han tratado como si se tratara de esclerosis múltiple o sus manifestaciones iniciales. Gracias a las investigaciones realizadas en las últimas décadas, hoy sabemos que no es así: aunque algunos mecanismos son similares, hay algunas características que permiten distinguir las diferentes enfermedades y también empiezan a estar disponibles fármacos específicos. De la necesidad de poder reconocer y distinguir nació la idea de dedicar tiempo y espacio a estas enfermedades, y en particular a la neuromielitis óptica (Nmosd), durante el congreso europeo sobre esclerosis múltiple (Ectrims), que se celebra en Copenhague. .

Un espectro de enfermedades

Más que una única patología, cuando hablamos de Nmosd nos referimos a una variedad de manifestaciones: Problemas de visión Dolor intenso Pérdida de la función vesical/intestinal Sensaciones anormales de la piel (por ejemplo, hormigueo, picazón o sensibilidad al calor/frío) Impacto en la coordinación. La causa es una activación inadecuada del sistema inmunológico que afecta a los tejidos y células sanos del sistema nervioso central. En aproximadamente tres cuartas partes de los pacientes esto se debe a la presencia de anticuerpos anti-AQP4 que se unen a la proteína del mismo nombre y activan así una señal que destruye las células del nervio óptico, la médula espinal y el cerebro. “El manejo óptimo de Nmosd implica, en primer lugar, evitar la aparición de recaídas, que se caracterizan por una nueva aparición de síntomas neurológicos o un empeoramiento de los ya existentes, que tienden a ser graves y recurrentes: incluso una sola recaída puede causar discapacidades irreversibles. resultando en una reducción de la autonomía y calidad de vida de las personas afectadas”, afirmó. Eleonora CoccoProfesor Titular de Neurología en la Universidad de Cagliari y Director de la Unidad del Centro Regional de Esclerosis Múltiple, ASL Cagliari/Universidad de Cagliari.

Biomarcadores

“La presencia de anticuerpos anti-AQP4 nos permite realizar un diagnóstico oportuno pero también monitorear la evolución de la enfermedad y la respuesta a los tratamientos”, explicó a Ectrims. Nasrin Asgaride la Universidad del Sur de Dinamarca. «Sin embargo, también debemos considerar a aquellos que no tienen este marcador y realizar más investigaciones para perfeccionar nuestro conocimiento sobre este y otros marcadores de esta enfermedad de los que todavía no sabemos mucho».

las drogas

“Debemos aprender de los errores que hemos cometido en los últimos años. Y hoy que tenemos mayor conocimiento y herramientas, tratamos a cada paciente de la mejor manera posible”, subrayó. por Jeffrey L. Bennett de la Universidad de Colorado en Ectrims. Hoy en día existen pocos fármacos aprobados por la FDA y la EMA para Nmsod, en Italia Aifa sólo ha aprobado dos, y en la mayoría de los casos se utiliza un fármaco que no ha sido estudiado específicamente para esta patología, el rituximab. «Pero se están estudiando muchas estrategias, con más de 10 terapias diferentes en prueba, incluida una basada en células Car-T diseñadas», dijo Bennett.

Una nueva autorización

En Italia, Aifa acaba de aprobar el reembolso de un fármaco específico para este espectro de enfermedades, el ravulizumab: el primer inhibidor del complemento C5 de acción prolongada para el tratamiento de esta rara enfermedad. “Los pacientes italianos y sus médicos tienen ahora a su disposición un tratamiento innovador y de larga duración, que puede reducir el riesgo de recaída hasta un punto nunca alcanzado hasta ahora: el estudio de fase 3 ha puesto de relieve la ausencia de recaídas durante una media de 73 semanas con una administración del fármaco cada ocho semanas. Un resultado importante que ofrece a los pacientes una nueva opción terapéutica para el manejo de la enfermedad”, afirmó. Carlo PozzilliProfesor titular del Departamento de Neurociencias Humanas de la Universidad La Sapienza y Director del Centro de Esclerosis Múltiple del Hospital S. Andrea de Roma.

La opinión de los pacientes.

“Esta es una excelente noticia para las personas que en Italia padecen neuromielitis óptica, una enfermedad que todavía no es curable pero que hoy, gracias a los avances de la investigación médico-científica, se puede afrontar con mayor confianza” – comentó Mario Alberto Battagliamiembro fundador y vicepresidente de la Asociación Italiana de Neuromielitis Óptica y Director General de la Asociación Italiana de Esclerosis Múltiple. “El compromiso ahora debe continuar, o más bien intensificarse, en el ámbito del tratamiento, poniendo a disposición de las Regiones y de las autoridades sanitarias del NHS los mejores medicamentos para el estado clínico de cada persona, así como en la corrección y puntualidad del diagnóstico en los centros clínicos reconocidos. puntos de referencia y apoyo a los pacientes en todos los ámbitos sanitarios y sociales».