Una célula muscular requiere proteínas diferentes a las de una célula hepática. Su producción está controlada por cientos de microARN. Si hay desorden en la red, se producen enfermedades como el cáncer.
Los ganadores del premio Victor Ambros y Gary Ruvkun han trabajado juntos durante muchos años.
Victor Ambros y Gary Ruvkun reciben el Premio Nobel de Medicina. Los dos científicos estadounidenses recibirán el Premio Nobel por el descubrimiento del microARN y su papel en la regulación de la producción de proteínas, anunció el lunes el organismo que lo otorga.
Victor Ambros (nacido en 1953) trabaja en la Facultad de Medicina de la Universidad de Massachusetts, Gary Ruvkun (nacido en 1952) en la Facultad de Medicina de Harvard y en el Hospital General de Massachusetts. Los dos se conocieron en la década de 1980 como posdoctorados en el Instituto Tecnológico de Massachusetts (MIT) y se consideran no sólo colegas, sino también amigos.
¿Qué hace el microARN en la célula?
Los dos investigadores han descubierto un principio fundamental para el control de la actividad genética. «Su descubrimiento innovador reveló un principio regulador completamente nuevo que ha demostrado ser esencial para los organismos multicelulares, incluidos los humanos», escribió el Comité Nobel en su declaración.
Todas las células del cuerpo contienen el mismo ADN y, por tanto, el mismo suministro de instrucciones para construir moléculas de proteínas. Sin embargo, los diferentes tipos de células, como las células musculares y hepáticas, tienen propiedades muy diferentes. Uno debe contraerse cuando se le ordene, el otro debe eliminar las moléculas de veneno de la sangre. ¿Cómo sabe cada célula qué instrucciones debe utilizar del enorme conjunto de material genético?
Esto ocurre a través de procesos regulatorios muy complejos. Victor Ambros y Gary Ruvkun descubrieron el papel que desempeñan fragmentos muy cortos de ARN llamados microARN.
El ARN es químicamente una molécula similar al ADN. La información genética se almacena en forma de ADN. Contiene muchos genes que sirven como instrucciones para la construcción de proteínas. Para que un gen se convierta en una proteína, la célula primero produce una copia del gen en forma de ARN mensajero, también conocido como ARN mensajero o ARNm para abreviar.
Luego se produce una proteína basada en este ARNm. Precisamente aquí es donde interviene el microARN en el proceso. Se unen al final del ARNm y pueden garantizar su descomposición. Esto da como resultado una menor producción de la proteína correspondiente. Hay más de mil microARN diferentes en las células humanas.
Esperanza de nuevas terapias contra el cáncer
El descubrimiento del microARN y sus funciones ha abierto perspectivas completamente nuevas sobre el proceso de producción de moléculas de proteínas para la investigación básica. De repente quedó claro qué hacen realmente todos estos pequeños fragmentos de ARN en la célula y que no son basura. Esto también dio lugar a nuevas oportunidades de intervención desde el exterior. Por ejemplo, desactivando un determinado microARN es posible comprender mejor la función de una proteína específica.
El mundo de los microARN esconde otros secretos. Los investigadores han descubierto que los microARN desempeñan un papel importante en numerosas enfermedades, como el cáncer. Algunas moléculas de microARN protegen las células cancerosas del sistema inmunológico del cuerpo.
Esto se hace mediante un truco utilizado por las células cancerosas. Algunos de ellos logran estimular la producción de dos microARN especiales. Esto a su vez significa que las células inmunitarias ya no reconocen que aquí se han asentado células con cambios perjudiciales. Dejan las células tumorales intactas.
Estos hallazgos de la investigación básica podrían permitir nuevas terapias. Esto ya funcionó en ratones: cuando los investigadores inhibieron los dos microARN especiales, el sistema inmunológico destruyó más células tumorales. El crecimiento del tumor se ralentiza.
Todavía no existe ninguna terapia que se base en microARN o que intervenga de otro modo en la red reguladora de organismos diminutos, ya sea para el cáncer u otras enfermedades. Pero hay varios ensayos clínicos en marcha.
Los microARN también se pueden utilizar para nuevos métodos de diagnóstico. Ahora se sabe que muchas de estas moléculas se liberan en la sangre. Y se ha demostrado que, por ejemplo, en el cáncer de colon la distribución de los microARN en la sangre es diferente a la de personas sanas. Algunas criaturas diminutas son mucho más comunes, otras menos comunes. Actualmente estamos trabajando para probar si estos patrones alterados permiten la detección temprana del cáncer de colon mediante un simple análisis de sangre.
“Tiene ideas completamente locas”
Se reunieron dos investigadores extraordinarios: Ruvkun y Ambros. Además de su investigación sobre microARN, Ruvkun también trabaja en temas como la longevidad y el estudio de la vida en Marte. Un antiguo colega, Oliver Horbert, dijo sobre él a la revista “Science”: «Tiene ideas completamente locas». Sus años de estudiante estuvieron fuertemente influenciados por el movimiento del 68, donde a menudo se manifestaba y, después de sus estudios, pasó algún tiempo como hippie itinerante.
Ambros creció como uno de ocho hijos en una pequeña granja en el estado estadounidense de Vermont. El hecho de que su padre cuando era joven casi no tuviera oportunidades de educación escolar en Polonia durante la Segunda Guerra Mundial y en cambio fuera maltratado como trabajo forzado en Alemania tuvo una gran influencia en él. Así lo afirmó Ambros a la revista especializada «Plos Genetics». Esto lo hizo muy consciente de sus oportunidades y lo motivó a trabajar duro para aprovecharlas.
La esposa de Ambros, Rosalind Lee, también jugó un papel crucial en el descubrimiento del microARN. Trabajó en el laboratorio de Ambros como asistente de investigación desde 1987. Allí llevó a cabo el proyecto crucial que condujo al primer descubrimiento de los microARN. El proyecto había sido una baja prioridad para Ambros durante años. Como suele ocurrir con los descubrimientos científicos, el proyecto era arriesgado y estaba plagado de muchos problemas potenciales. Dado que la carrera de Lee, la esposa de Ambros, no dependía del éxito o el fracaso del proyecto, ella era la candidata perfecta para emprender la oscura búsqueda.
Los ganadores de Medicina son seleccionados por la Asamblea Nobel del Instituto Karolinska de Suecia y reciben un premio de 11 millones de coronas suecas, el equivalente a 1,1 millones de dólares. Como cada año, el Premio de Medicina es el primero de una serie de Premios Nobel, probablemente los premios más prestigiosos en los campos de la ciencia, la literatura y la labor humanitaria. Los ganadores del resto de áreas se darán a conocer en los próximos días.