ENcell, artículo sobre la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A publicado en una revista académica internacional
La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth ocurre con frecuencia, pero no existe cura.
Enfermedad genética que afecta a toda la familia Samsung, incluido el presidente de Samsung, Lee Kun-hee, y el presidente de CJ, Lee Jae-hyeon.
Alivie los síntomas mediante la terapia con células madre del cordón umbilical
La actividad/proliferación celular aumenta cuando se administra con insulina.
Ensayo clínico fase 1b para el tratamiento (EN001) en marcha… Probando seguridad y eficacia
ENcell, empresa especializada en el desarrollo de nuevos productos biofarmacéuticos, ha abierto la posibilidad de tratar la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A, una rara enfermedad neurológica incurable. Recientemente, se publicó un artículo sobre un nuevo método de tratamiento en una revista académica internacional.
ENcell anunció el día 11 que se publicó un artículo que sugiere un tratamiento para la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A en “Neurobiology of Disease”, una prestigiosa revista internacional en el campo de la neurociencia.
La enfermedad de Charcot-Marie-Tooth es una enfermedad hereditaria que causa deformación de manos y pies, atrofia muscular y, en casos graves, pérdida de visión y audición. Aunque es una enfermedad rara con una incidencia relativamente alta, hasta la fecha no existe ningún tratamiento aprobado, por lo que sigue siendo un gran desafío tanto para los pacientes como para el personal médico.
La biotecnología nacional ENcell presentó una nueva estrategia de tratamiento utilizando la terapia con células madre mesenquimales derivadas del cordón umbilical (EN001) basada en la tecnología ENCT (ENCell Technology) desarrollada por ella. Según el estudio, EN001 promovió la proliferación de células de Schwann, que apoyan la actividad de las células nerviosas, inhibiendo la progresión de la enfermedad y aliviando los síntomas. En particular, ENcell llama la atención por ser el primero en el mundo en descubrir la posibilidad de que la insulina, utilizada para tratar la diabetes, pueda contribuir al tratamiento de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth. Centrándose en que los pacientes con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tienen peor pronóstico si padecen diabetes, se confirmó que la insulina aumenta la actividad biológica de las células de Schwann e induce su proliferación. Se dice que se ha observado el mismo efecto no sólo en células derivadas de pacientes sino también en modelos animales.
Además, ENcell propuso un método para resolver eficazmente el problema de la resistencia a la insulina mediante la administración combinada de terapia con células madre mesenquimales e insulina. Se espera que abra nuevas posibilidades de tratamiento para los pacientes que padecen la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth, ya que se puede maximizar el efecto del tratamiento y al mismo tiempo reducir la cantidad de insulina utilizada cuando se administra en combinación.
El año pasado, ENcell completó con éxito un ensayo clínico de fase 1 de células madre mesenquimales alogénicas derivadas del cordón umbilical (EN001) de próxima generación para pacientes con enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1A. Actualmente se están llevando a cabo ensayos clínicos de fase 1b para probar la seguridad y eficacia de la administración repetida de EN001.
Un funcionario de ENcell dijo: «Es importante porque hemos demostrado por primera vez en el mundo la eficacia del tratamiento combinado con células madre mesenquimales e insulina en el tratamiento de la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth». En una situación en la que no existe un tratamiento adecuado, estamos mejorando el refinamiento del nuevo tratamiento y brindando atención práctica a los pacientes. “Haré todo lo posible para renacer con esperanza”, afirmó.
Kim Min-beom, reportero de Donga.com [email protected]