(ANSA) – PADUA, 09 de ABR – El Instituto Veneto de Medicina Molecular (VIMM) de PADUA llevará a cabo un proyecto de investigación de cinco años de 5.3 millones de euros financiado por la Fundación Telethon y la Fundación Cariparo, para demostrar el potencial de una nueva plataforma terapéutica que combinan los enfoques innovadores para maximizar el efecto terapéutico y el uso de las enfermedades raras de la innovación, las enfermedades raras, las enfermedades raras, las enfermedades raras, las enfermedades raras, las enfermedades raras, las enfermedades innovadoras, para las enfermedades innovadoras, las enfermedades innovadoras, para las enfermedades innovadoras, para las enfermedades raras de las enfermedades raras, para las enfermedades raras de las enfermedades raras. de los cuales todavía no hay un tratamiento efectivo.
The scientific part, evaluated by an international commission of experts and financed by Telethon, will involve four research groups of the Vimm and will be coordinated by Marco Sandri, of the neuromuscular molecular pathophysiology laboratory, together with Carlo Viscomi of the neuromuscular bioenergetics laboratory, Maria Pennuto of the neuromuscular pathology laboratory and Francesco Chemello, of the neuromuscular genic editing laboratorio.
El enfoque genético combinado se centrará en tres enfermedades neuromusculares hereditarias, los huérfanos aún del tratamiento: distrofia muscular de Duchenne, atrofia espinal bulbar o enfermedad de Kennedy, y miopatía mitocondrial de mutaciones en el gen Polg. El músculo es un órgano difícil de alcanzar y tratar con la terapia génica u otros medicamentos innovadores, que ya se han desarrollado favorablemente para otras patologías.
La escasa eficiencia en la corrección genéticamente de las fibras musculares y la respuesta inmune generada por el uso de vectores portadores virales se encuentran entre los límites principales que hasta ahora han obstaculizado la aplicación de la terapia génica en enfermedades neuromusculares. Además, el diagnóstico de estas patologías a menudo llega tarde, cuando la pérdida de la masa y la fuerza muscular ya está presente y no se puede restaurar, pero solo puede preservar las fibras musculares existentes y no las que ya están perdidas.
El proyecto estará co -financiado por la Fundación Cariparo, que apoyará el trabajo de otros grupos de investigación de VIMM dedicados al desarrollo de tecnologías de tecnologías de recorte de tecnologías utilizadas en el proyecto, como los organoides, biobios de tejidos, análisis bioinformático, coordinado por Bert Blauw (Neuromususicular Pisyiología), Anna Urciuolo (Neuromuscular de la neuromúscica). (Clínica Neuromuscular), Cristina mammucari (homeostasis del fútbol neuromuscular).
(MANEJAR).