El revolucionario tratamiento para la hidrocefalia con ultrasonido y genes –

¿Sabías que todos tenemos un metrónomo silencioso en nuestro interior? No es cardíaco sino cerebral. Los cilios, esos diminutos pelos de las células especiales que recubren los ventrículos de nuestro cerebro, «laten» al unísono, ayudando al movimiento del líquido cefalorraquídeo.

Cuando se altera este ritmo, se acumula líquido, los ventrículos del cerebro se hinchan y comienza una cadena de reacciones peligrosas con una huella a largo plazo en la función neurológica del cerebro, conocida como hidrocefalia. Se estima que uno de cada mil nacimientos se ve afectado por hidrocefalia, pero también puede ocurrir en adultos.

Es una enfermedad con una carga importante, un seguimiento crónico y intervenciones a menudo repetidas. En los adultos mayores, las cifras aumentan debido a la hidrocefalia normotensiva, una afección que puede simular otras afecciones neurológicas y escapar así al diagnóstico temprano, provocando alteraciones de la marcha y deterioro cognitivo, entre otros problemas.

transferencia de genes

A este metrónomo silencioso de los pasillos laberínticos del cerebro, el profesor de Fisiología y director del Laboratorio de Fisiología de la Facultad de Medicina de la Universidad de Patras, Stavros Taraviras, dedica desde hace años su labor de investigación.

La aportación de su investigación radica en el encuentro entre la neurobiología y la medicina traslacional, en un intento de restaurar la célula clave que regula la circulación del líquido cefalorraquídeo.

Su equipo, basándose en descubrimientos anteriores sobre la reprogramación y regeneración de células ependimarias, ahora está intentando dar el siguiente paso tecnológicamente desafiante.

Esto implica la entrega dirigida de genes terapéuticos al cerebro con ultrasonido enfocado para corregir las disfunciones moleculares y celulares que alimentan la hidrocefalia con un enfoque mínimamente invasivo.

Canales ultrasónicos

Este «puente» del laboratorio a la aplicación clínica es lo que le valió el Premio a la Innovación 2025 de la Asociación Estadounidense de Hidrocefalia, una institución que premia las ideas innovadoras de alto riesgo pero también con grandes perspectivas.

En el caso de Taravira, el riesgo no se refiere sólo a una nueva molécula terapéutica, sino también a la forma misma en que una intervención genética intenta llegar al lugar correcto en un órgano humano extremadamente protegido.

La idea, tal como la describió la Asociación Americana de Hidrocefalia que le otorgó el premio, es utilizar el ultrasonido focalizado (FUS) como una especie de «conducto» específico que permita la transferencia de genes terapéuticos a las células que recubren los ventrículos del cerebro, donde el líquido cefalorraquídeo se mueve, se regula o incluso se atrapa cuando algo sale mal.

En modelos experimentales de hidrocefalia, su equipo probará si este enfoque puede ayudar a reparar las células dañadas o corregir las vías moleculares que alimentan la afección.

Consistencia de recompensa

El premio no «cayó del cielo», sino que es la continuación de una investigación que ya se había distinguido a nivel internacional. En 2020, Taraviras recibió el premio correspondiente por la verificación experimental de la hipótesis de que el tejido cicatricial, que a menudo reemplaza a las células ependimarias en diversas formas de hidrocefalia, puede reprogramarse para volver a convertirse en epéndimo funcional, es decir, devolver, en la medida de lo posible, el «metrónomo» a su lugar.

La reciente contribución de investigación de su equipo, publicada en la prestigiosa revista científica «EMBO Molecular Medicine», va en la misma dirección. Allí se describe cómo dos reguladores clave del destino de las células ependimarias multifilamentosas (GemC1 y McIdas) pueden conducir a una reprogramación directa de la “vaina”, incluso en células que normalmente tienen otra identidad, como los astrocitos. En pocas palabras, en lugar de esperar a que “ocurra” el renacimiento, intente mostrarle el camino.

Basado en investigación básica

La trayectoria académica del Sr. Taraviras comenzó en Grecia, donde se graduó en la Escuela de Biología EKPA. Luego completó sus estudios de doctorado en la Universidad de Heidelberg, continuando al mismo tiempo como investigador postdoctoral en el Centro Alemán para la Investigación del Cáncer y luego en el Instituto Francis Crick de Londres. Regresó a Grecia a principios de 2000, siendo «hijo» del primer gran cerebro de los científicos griegos de ese período. «Con mi elección como profesor de la Facultad de Medicina de Patras en 2001, comencé a fundar el laboratorio de Fisiología, que poco a poco empezó a crecer gracias a colaboraciones internacionales y mucho trabajo duro» informes en BHMA-Science.

«No habríamos llegado tan lejos si no hubieran sido necesarios más de diez años de estudios básicos» destaca Taraviras refiriéndose a la dedicación, constancia y tenacidad de su equipo. Ciclos de experimentos a largo plazo, colaboración con otras especialidades, fracasos y nuevas pruebas constituyen el trasfondo del proceso de investigación desde la concepción de la idea innovadora hasta la huella potencialmente importante del método propuesto en la vida diaria de los pacientes con hidrocefalia. Por supuesto, el camino aún es largo. «Quiero ser claro, estamos hablando de estudios preclínicos, esta es la fase en la que estamos ahora dado que nuestros modelos en este momento son ratones» concluye.

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