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productos farmacéuticos acadia (NASDAQ: ACAD) anunció el viernes por la noche que la FDA dio luz verde a la trofinetida bajo la marca Daybue para tratar el síndrome de Rett, un raro trastorno genético del neurodesarrollo, en personas mayores de dos años.
Daybue se convierte en la primera y única tratamiento para el síndrome de Rett con la aprobación para la cual Acadia (ACAD) ha recibido un bono de revisión prioritaria de enfermedades pediátricas raras.
Trofinetide está diseñado para reducir la neuroinflamación y apoyar la función sináptica, abordando así los síntomas centrales del síndrome de Rett.
En septiembre, la agencia aceptó la solicitud de trofinetida para el nuevo fármaco de Acadia (ACAD), y otorgó el 12 de marzo como fecha PDUFA.
La compañía ha respaldado la aplicación de marketing con datos de su estudio fundamental Fase 3 Lavender, que indicó una mejora estadísticamente significativa para la trofinetida, sobre el placebo para los criterios de valoración coprimarios basados en dos escalas clínicas relacionadas con la enfermedad.
Acadia (ACAD), que se asoció con Neuren Pharmaceuticals Limited (OTCPK:NURPF), con sede en Australia, para desarrollar y comercializar trofinetida en América del Norte, espera que el tratamiento esté disponible a fines de abril de 2023.
El colaborador de Seeking Alpha, Edmund Ingham, rebajó la calificación de Acadia (ACAD) a Mantener desde Comprar en febrero, citando un aumento reciente en las acciones de la compañía.
